芦可替尼是目前获得多部指南推荐的针对MPN的一线治疗药物，其作为一种JAK1/2抑制剂，可有效阻断JAK-STAT信号通路的激活，进而达到治疗MPN的目的。但在治疗过程中，由于会出现相关的血液学不良反应，常会出现减少剂量以及停止用药的情况，进而影响患者进一步的治疗，为了解决这一问题，中国医学科学院血液病医院开展了这样一项研究。
图源：WPS
该研究最终共纳入72例受试者，其中，53例受试者接受芦可替尼联合PTD（沙利度胺联合醋酸泼尼松联合达那唑）治疗方案，为研究组；19例患者仅接受芦可替尼治疗，为对照组。
其中，芦可替尼的起始剂量根据受试者的血小板计数而定，起始剂量在5-20mg之间，同时根据安全性和有效性进行适当调节，使用过程中可以每4周增加5mg，最大剂量不超过每日25mg，每日2次。研究组患者醋酸泼尼松剂量为0.5 mg/kg/d, 1个月后为0.25 mg/kg/d，第2个月为0.125 mg/kg/d, 3个月后逐渐减少，同时连续给予沙利度胺50 mg/d以及达那唑600 mg/d。并根据不良反应的发生情况对剂量进行适当调整。
在该研究中，研究组中的血小板以及血红蛋白计数随治疗时间的推移逐渐增长并保持稳定，而在对照组中，血红蛋白水平在治疗后约10周逐渐下降到最低水平，血小板在治疗后约4周下降到最低水平，在可评价疗效的患者中，研究组vs对照组患者的贫血缓解率分别为（56.3%vs0%），在治疗12周时，两组患者的脾脏缩小率分别为83.7%以及64.7%。
图源：WPS
在不良事件方面，PTD治疗方案的主要不良反应为外周水肿以及转氨酶升高，不过这些不良事件可以通过调整达那唑的剂量来缓解。而对比研究结果可以看出，在芦可替尼中加入PTD可改善芦可替尼相关贫血以及血小板减少症，并避免减少芦可替尼的剂量。
该研究在不减少芦可替尼剂量的基础上解决了贫血以及血小板减少的问题，接受芦可替尼治疗，但是因副作用烦恼的病友们可在医生指导下尝试该方案。
参考文献：
[1]Qu S, Xu Z, Qin T, Li B, Pan L, Chen J, Yan X, Wu J, Zhang Y, Zhang P, Gale RP, Xiao Z. Ruxolitinib combined with prednisone, thalidomide and danazol in patients with myelofibrosis: Results of a pilot study. Hematol Oncol. 2022 Oct;40(4):787-795. doi: 10.1002/hon.3026. Epub 2022 May 28. PMID: 35609279.
微信扫一扫 