骨髓纤维化（MF）患者常会出现肝脾肿大的症状，而肝脾严重肿大会导致患者生活质量显著下降，常用的靶向药芦可替尼虽然可以显著缩小脾脏，但并非对所有患者都有效。因此，这部分对于MF患者的治疗需要寻求其他治疗手段。
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16年至18年，在吉林市人民医院开展了一项研究探索了低剂量地西他滨单药治疗骨髓纤维化的效果，该研究共纳入15名MF患者，均接受地西他滨(江苏豪森)5－7mg/m2静脉滴注，持续＞1h，连续应用3－5d，平均4周为1个疗程。治疗过程中未联合应用化疗药物。其中，8例患者接受3－4疗程地西他滨方案；6例患者接受5－8疗程地西他滨；1例患者仅接受1疗程地西他滨治疗，后因反复感染性发热终止治疗放弃。
在该研究中，完全缓解的概念除改善贫血外，还包括肝脾脏肋下无法触及，而部分缓解包括肝脾脏体积缩小大于一半,临床改善为肝脾体积缩小小于一半，不缓解为无明显变化。该研究结果显示，在全部15例患者中，1例患者完全缓解，部分缓解5例，临床改善4 例，不缓解病例5例，放弃治疗1例。治疗期间主要不良反应为骨髓抑制以及感染。在该研究中，地西他滨治疗MF患者，在改善贫血和缩小脾脏上均具有一定效果，不良反应轻微，用药时间短，患者接受度高。
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除该研究外，国外的一项研究对既往接受地西他滨联合芦可替尼治疗或地西他滨单药治疗的患者进行了回顾性分析，该研究中，无论是地西他滨单药或是联合芦可替尼治疗均对MF患者展现出较好的临床效果。同时，接受地西他滨治疗后12个月内，脾脏长度从中度或重度脾肿大减小为轻度脾肿大的概率为28.6%。（该研究中，通过触诊将脾脏长度分为轻度0-5cm；中度6-10cm；或重度11+cm。）
通过以上两个研究可以发现，地西他滨用于治疗骨髓纤维化患者，除可以改善患者贫血症状以外，还可以有效缩小脾脏体积，因此，对于脾脏肿大患者，在芦可替尼缩脾无效后，可以考虑使用地西他滨单药或联合治疗。
参考文献：
[1] 李丹 & 夏文春.(2019).低剂量地西他滨单药治疗骨髓纤维化的效果观察. 中国地方病防治杂志(02),212-214.
[2] Zhou S, Tremblay D, Hoffman R, Kremyanskaya M, Najfeld V, Li L, Moshier E, Mascarenhas J. Clinical Benefit Derived from Decitabine Therapy for Advanced Phases of Myeloproliferative Neoplasms. Acta Haematol. 2021;144(1):48-57. doi: 10.1159/000506146. Epub 2020 Mar 11. PMID: 32160610; PMCID: PMC7773003.
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