骨髓纤维化是一种骨髓癌症，由失调的JAK信号转导途径和转录蛋白信号激活剂引起，症状表现为全身症状、脾明显肿大和进行性贫血。
约40%的患者在诊断时已经贫血，几乎所有患者最终都会发展为贫血。骨髓纤维化患者整体中位生存期为5.7年，而高危患者生存期仅2.3年。
异基因造血干细胞移植是目前该病唯一可能的治愈方案，但由于各种原因只能适用于少数患者。大部分患者最终会经历治疗失败，临床亟需逆转疾病进程的新型疗法。
好消息是，近日，美国FDA已受理Momelotinib的新药上市申请(NDA)，用于治疗骨髓纤维化患者。
Momelotinib是一种具有差异化作用机制的靶向JAK1、JAK2与ALK2的潜在新药，通过抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。此外，直接抑制ACVR1可导致循环铁调素的减少，达到治疗效果(铁调素在骨髓纤维化中过度表达会导致贫血)。
此次新药申请是基于一项随机、双盲的全球III期临床试验(MOMENTUM)结果，评估了Momelotinib治疗和减少疾病关键特征的安全性和有效性，包括症状、因贫血导致的输血以及脾肿大。
该试验纳入195名既往接受过JAK抑制剂治疗的患者，按2:1随机分为MOMENTUM组或达那唑组。
研究的主要终点是依据骨髓纤维化症状评估表，在第24周结束前的28天内，TSS较基线降低≥50%。次要终点包括第24周结束前≥12周的TI率，血红蛋白水平≥8g/dL，以及第24周时脾容量较基线减少≥35%的SRR。
结果显示：
· Momelotinib组的TSS缓解率为24.6%，达那唑组为9.2%，达到了主要终点;次要终点方面，与达那唑相比，Momelotinib组达到的比例更高：
· 输血独立状态，30.8% vs 20.0%。
· 脾脏反应率，定义为从基线脾脏体积减少至少25%：40.0% vs 6.2%。
· 脾脏反应率，定义为从基线脾脏体积减少至少35%：23.1% vs 3.1%。
· 零输血率：35.4% vs 16.9%。
好医友医疗网血液肿瘤专家Joshua Sasine博士指出：尽管骨髓纤维化目前在临床上仍难以治愈，但随着新型疗法的不断涌现，未来可将其作为一种慢性病进行终身管理，提高患者的生活质量，延长生存时间。
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