盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化的III期临床试验“一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心的III期临床试验，旨在评估盐酸杰克替尼片与羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的疗效和安全性”(SchemeNo。:ZGJAK016)完成了
预设的中期分析，独立数据监测委员会(IDMC)在审查结果后判断ZGJAK016试验达到了预设水平。
这是首个成功的盐酸杰克替尼片III期临床研究。盐酸杰克替尼片有望成为中国创新药企自主研发的首个治疗骨髓纤维化的靶向新药。
关于骨髓纤维化(MF)
骨髓纤维化是一种由造血干细胞克隆性增殖引起的骨髓增殖性肿瘤。以骨髓纤维化和髓外造血为特征，常导致肝脾肿大，可发展为白血病。目前，骨髓纤维化的有效治疗非常有限。国际上批准的治疗骨髓纤维化的靶向药物只有三种，而中国上市的唯一治疗骨髓纤维化的药物是进口药Rucotinib。
根据Frost & Sullivan报告，在2017年之前，中国没有小分子靶向药物被批准用于治疗中高危骨髓纤维化。2017年3月，Rucotinib在中国NMPA获得批准，用于治疗中高危骨髓纤维化。临床受益人群渗透率很低，而同年美国市场渗透率为68.4%。据Frost & Sullivan预测，2030年，我国骨髓纤维化靶向药物渗透率将达到30.7%，整体市场规模将达到33亿元，市场空间广阔。
盐酸杰克替尼片的目标适应症之一是治疗中度和高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症或继发于血小板增多症的骨髓纤维化。
关于三期临床试验(ZGJAK016)
“评价盐酸杰克替尼片与羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性的随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心ⅲ期临床试验”(方案号:ZGJAK016)在浙江大学医学院第一附属医院、中国医学科学院血液病医院等38家医院进行。将105名符合方案要求的受试者按照2:1的比例随机分配到盐酸杰克替尼片100mg Bid组或羟基脲片0.5g Bid组。该试验的主要疗效终点是根据24周时的中心成像评估，脾脏体积与基线相比减少≥35%的患者比例。根据计划，进行一次中期分析。近日，独立数据监测委员会(IDMC)对本次试验的中期分析数据进行了审核，确定中期分析结果达到了方案预设的主要疗效终点。本次临床试验的详细数据将在后续相关学术会议上公布。
关于ⅱ期临床试验(ZGJAK002)
2021年6月，公司公布了盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化的II期临床试验数据(ZGJAK002)。在ZGJAK002临床试验中，将104例中、高危骨髓纤维化患者按照1:1的比例随机分为两组(ITT组，每组52例)，分别给予盐酸杰克替尼100mg每日2次(BID)或200mg每日1次(QD)。结果显示，盐酸杰克替尼片治疗24周后，100mg Bid组出现脾脏缩小的受试者比例高达92%。100mg BID组和200mg QD组脾脏体积缩小≥35%(SVR35)的百分比分别为51.9%和30.8%，两组差异有统计学意义(p = 0.0459)。治疗24周后，两组TSS总分下降≥50%，100mg BID组和200mg QD组的比例分别为57.7%和53.8%。患者的生活质量得到改善。
盐酸杰克替尼片不仅能显著降低骨髓纤维化患者的脾脏体积和躯体症状，还能改善贫血，降低输血依赖，提高患者的生活质量。杰克替尼片100mg BID有效率明显优于同类进口药Rucotinib在中国骨髓纤维化患者中的历史数据，且具有良好的耐受性和安全性。
本次ⅱ期临床试验结果分别入选2021欧洲血液学协会年会(2021 EHA)和美国血液学年会(2021 ASH)的口头报告。
关于盐酸杰克替尼片
盐酸杰克替尼是公司自主研发的JAK抑制剂新药，属于一类新药。公司拥有该产品的自主知识产权。Jaktinib对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TK2具有显著的抑制作用，其中对JAK2和TK2的抑制作用最强。此外，杰克替尼还可以通过抑制激活素受体1(ACVR1)的活性，减少hepcidin的转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血和输血依赖的发生率。
目前，盐酸杰克替尼片正在开展多种免疫性炎症性疾病和纤维化疾病的临床研究，包括骨髓纤维化(III期)、对鲁可替尼不耐受的骨髓纤维化(IIB注册临床期)、鲁可替尼的复发性/难治性骨髓纤维化(IIB期)、重度斑秃(III期)、中重度特应性皮炎(III期)、强直性脊柱炎(II期)和特发性肺。盐酸杰克替尼片治疗严重新型冠状病毒的II期临床研究已获CDE批准。用于治疗骨髓纤维化的盐酸杰克替尼片已被美国FDA认定为孤儿药，美国I期临床试验正在进行中。盐酸杰克替尼片在骨髓纤维化治疗中的应用研究也得到了国家“十三五”规划“重大新药创制”项目的支持。
MPN家园为骨髓纤维化、原发性血小板增多症、真性红细胞增多症等疾病的病友提供交流、学习、互助的平台。MPN家园以患者为中心，开展慈善活动为宗旨，通过为骨髓增殖性肿瘤患者提供专业医疗救助服务，资助相关医学领域学术研究和学术交流，推动MPN疾病治疗的标准化、规范化、便利化，从而使更多病友从中获益。如有MPN相关疾病患者想交流了解相关疾病知识，请关注MPN家园(志愿者手机及微信号码：18526254316)
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