目前我国骨髓纤维化(MF)患者主要可使用药物为芦可替尼，可当芦可替尼治疗失败或不耐受，这些MF患者缺乏其他有效的治疗选择。目前中国仅有芦可替尼获批可用，因此国内的治疗选择极为有限，MF患者中存在着许多未被满足的临床需求。
塞利尼索2022年7月24日在我国获批上市，适应症为骨髓瘤。但该药物的作用远不止于此，有相关研究证明，塞利尼索在治疗骨髓纤维化(MF)和急性髓系白血病(AML)也有非常不错的表现。
塞利尼索是全球首个新型口服XPO1抑制剂，可以引起肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化以及下调多种致癌蛋白在胞浆内的水平，在正常细胞不受影响的情况下可诱导大量实体和血液肿瘤细胞的凋亡。
在一项塞利尼索联合芦可替尼对治疗初治骨髓纤维化患者的Ⅰ期、开放标签、剂量递增研究中，入组10名患者，所有患者的白细胞计数都有改善。在6名可评估的患者中，5名患者在第12周时脾脏体积减少≥35%[1]。截至2022年10月21日，共24例患者入组接受了每周一次40 mg或60 mg塞利尼索以及每日两次15 mg或20 mg芦可替尼的联合治疗。在第24周，92% (11/12) 的可评估患者出现脾脏容积缩小≥35% (SVR35)。整个治疗期间，患者整体脾脏容积持续缩小，第12周的中位脾脏容积缩小比例为45%，第24周的中位脾脏容积缩小比例达到49%。不良反应主要恶心 (75%)、贫血 (62%) 和疲劳 (58%)，大部分为1-2级。3-4级不良事件为贫血 (37%) 和血小板减少 (21%)，二者均是可逆的。这说明塞利尼索联合芦可替尼治疗初治MF患者耐受性良好，不良反应可控。但目前该药物治疗MF还在临床试验中，临床数据过少，大家请在专业医师指导下用药。
同时多项研究证明塞利尼索可为初治和复发难治性(R/R)AML患者带来有效缓解，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌治疗初治和R/R AML的Ⅰ期研究显示，患者总缓解率达70%，其中50%患者达到完全缓解(CR)，CR/CR伴不完全恢复率为65%，这说明塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性[2]。
目前塞利尼索并未纳入医保，售价如下：(仅供参考)
塞利尼索作为新型靶向药物，在治疗多种疾病上都表现出色，希望该药物的临床数据可以尽快充实起来，为芦可替尼无效患者提供更多选择。
MPN家园为骨髓纤维化、原发性血小板增多症、真性红细胞增多症等疾病的病友提供交流、学习、互助的平台。以患者为中心，开展慈善活动为宗旨，通过为骨髓增殖性肿瘤患者提供专业医疗救助服务，资助相关医学领域学术研究和交流，推动MPN疾病治疗的标准化、规范化、便利化，从而使更多病友从中获益。如有MPN疾病患者想交流了解更多疾病知识，请关注公众号【MPN家园】加入病友群。(志愿者微信号码：zl18526254316)
参考文献
[1]Ali H, Kishtagari A, Maher K, et al. A phase 1, open-label, dose-escalation study of selinexor plus ruxolitinib in patients with treatment-naïve myelofibrosis. Presented at: 2022 EHA Congress; June 9-12, 2022; Vienna, Austria. Abstract P1005.
[2] WANG A Y, WEINER H, GREEN M, et al. A phase I study of selinexor in combination with high-dose cytarabine and mitoxantrone for remission induction in patients with acute myeloid leukemia [J]. J Hematol Oncol, 2018, 11(1): 4.
目前我国骨髓纤维化(MF)患者主要可使用药物为芦可替尼，可当芦可替尼治疗失败或不耐受，这些MF患者缺乏其他有效的治疗选择。目前中国仅有芦可替尼获批可用，因此国内的治疗选择极为有限，MF患者中存在着许多未被满足的临床需求。
塞利尼索2022年7月24日在我国获批上市，适应症为骨髓瘤。但该药物的作用远不止于此，有相关研究证明，塞利尼索在治疗骨髓纤维化(MF)和急性髓系白血病(AML)也有非常不错的表现。
塞利尼索是全球首个新型口服XPO1抑制剂，可以引起肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化以及下调多种致癌蛋白在胞浆内的水平，在正常细胞不受影响的情况下可诱导大量实体和血液肿瘤细胞的凋亡。
在一项塞利尼索联合芦可替尼对治疗初治骨髓纤维化患者的Ⅰ期、开放标签、剂量递增研究中，入组10名患者，所有患者的白细胞计数都有改善。在6名可评估的患者中，5名患者在第12周时脾脏体积减少≥35%[1]。截至2022年10月21日，共24例患者入组接受了每周一次40 mg或60 mg塞利尼索以及每日两次15 mg或20 mg芦可替尼的联合治疗。在第24周，92% (11/12) 的可评估患者出现脾脏容积缩小≥35% (SVR35)。整个治疗期间，患者整体脾脏容积持续缩小，第12周的中位脾脏容积缩小比例为45%，第24周的中位脾脏容积缩小比例达到49%。不良反应主要恶心 (75%)、贫血 (62%) 和疲劳 (58%)，大部分为1-2级。3-4级不良事件为贫血 (37%) 和血小板减少 (21%)，二者均是可逆的。这说明塞利尼索联合芦可替尼治疗初治MF患者耐受性良好，不良反应可控。但目前该药物治疗MF还在临床试验中，临床数据过少，大家请在专业医师指导下用药。
同时多项研究证明塞利尼索可为初治和复发难治性(R/R)AML患者带来有效缓解，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌治疗初治和R/R AML的Ⅰ期研究显示，患者总缓解率达70%，其中50%患者达到完全缓解(CR)，CR/CR伴不完全恢复率为65%，这说明塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性[2]。
目前塞利尼索并未纳入医保，售价如下：(仅供参考)
塞利尼索作为新型靶向药物，在治疗多种疾病上都表现出色，希望该药物的临床数据可以尽快充实起来，为芦可替尼无效患者提供更多选择。
MPN家园为骨髓纤维化、原发性血小板增多症、真性红细胞增多症等疾病的病友提供交流、学习、互助的平台。以患者为中心，开展慈善活动为宗旨，通过为骨髓增殖性肿瘤患者提供专业医疗救助服务，资助相关医学领域学术研究和交流，推动MPN疾病治疗的标准化、规范化、便利化，从而使更多病友从中获益。如有MPN疾病患者想交流了解更多疾病知识，请关注公众号【MPN家园】加入病友群。(志愿者微信号码：zl18526254316)
参考文献
[1]Ali H, Kishtagari A, Maher K, et al. A phase 1, open-label, dose-escalation study of selinexor plus ruxolitinib in patients with treatment-naïve myelofibrosis. Presented at: 2022 EHA Congress; June 9-12, 2022; Vienna, Austria. Abstract P1005.
[2] WANG A Y, WEINER H, GREEN M, et al. A phase I study of selinexor in combination with high-dose cytarabine and mitoxantrone for remission induction in patients with acute myeloid leukemia [J]. J Hematol Oncol, 2018, 11(1): 4.
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