一起改变MF-MAKE FUTURE——2025年科普患教会圆满落幕

转载自：“血液病医院MDS和MPN诊疗中心”🌼🌼

2025 年 2 月 28 日，正值国际罕见病日来临之际，一场聚焦骨髓纤维化（MF）的医学科普盛会 ——“一起改变 MF” 大型科普患教会，在中国医学科学院血液病医院团泊院区隆重举行。本次活动由中国医学科学院血液病医院MDS和MPN诊疗中心、中国血液病专科联盟骨髓增殖性肿瘤研究联盟、同心家园公益基金会联合主办，旨在为骨髓纤维化（MF）患者及其家属提供专业的疾病知识科普与心理支持。

专家齐聚，共话骨髓纤维化

活动由MDS和MPN诊疗中心赵金影护士长主持。首先，中国医学科学院血液病医院肖志坚副所院长发表了意义深远的致辞。作为血液病领域的领军人物，肖副所院长不仅剖析了 MF 作为罕见病给患者带来的身心挑战，更强调了本次活动在提升患者生活质量、推动罕见病治疗领域发展的重要意义。肖副所院长的发言让在场和线上的观众深刻感受到医学工作者的使命与担当，为活动奠定了坚实的基础。

疾病科普，深入浅出

徐泽锋主任作为血液病领域的资深专家，用通俗易懂的语言，从 MF 的发病机制、诊断方法，到最新的治疗手段和国际前沿研究进展，进行了全面而深入的讲解。让复杂的医学知识变得易于理解，为患者和家属提供了科学的治疗思路和生活建议，进一步增强了他们战胜疾病的信心。

专科门诊，精准服务

李冰副主任介绍了备受瞩目的MDS/MPN专科门诊开诊计划，并宣布MDS/MPN专科门诊正式启动。该门诊将整合医院优质医疗资源，为患者提供一站式、个性化的诊疗服务，极大地提升了患者就医的便捷性和专业性，成为患者康复路上的新希望。

一起改变MF-MAKE FUTURE——2025年科普患教会圆满落幕

MDS/MPN专科门诊启动仪式

医患互动，答疑解惑

互动环节由秦铁军主任线上主持。MDS和MPN诊疗中心医护团队现场与患者及家属进行了面对面的深入交流，针对大家提出的问题给予了专业且贴心的解答。线上观众也通过弹幕和留言积极参与，实现了线上线下的无缝对接。现场还邀请了患者代表李亚杰分享了自己的治疗经历，表达了对医护人员的感激之情。他鼓励其他患者保持乐观心态，积极面对疾病。

现场患者合影

活动最后，秦铁军主任对本次科普患教会进行了全面总结。他肯定了活动在普及医学知识、促进医患沟通方面的显著成效，并对未来 MF 治疗研究和患者关怀工作提出了展望。他的发言为本次活动画上了圆满的句号，也让大家对未来 MF 治疗的发展充满期待。

未来展望

本次 “一起改变 MF” 大型科普患教会的成功举办，不仅搭建了专业的医学知识科普平台，促进了医患之间的深度沟通，更提升了患者对疾病的认知和自我管理能力。活动虽已结束，但对 MF 患者群体的关怀与支持仍在持续。未来，中国医学科学院血液病医院MDS和MPN诊疗中心将继续举办类似活动，推动骨髓纤维化等罕见病的诊疗进步，帮助更多患者重拾健康与希望。

如何参与后续活动？

如果您对MDS/MPN专科门诊或后续患教活动感兴趣，欢迎关注中国医学科学院血液病医院MDS和MPN诊疗中心的官方公众号，获取更多信息。一起改变MF，MAKE FUTURE！让我们携手前行，共同迎接更美好的明天！

医、护、患互动问题节选

问题1:应用芦可替尼治疗3个月出现血红蛋白的下降，下一步如何处理，需要换药吗？

答:芦可替尼是现在治疗骨髓纤维化主要的靶向药物，也是目前国内唯一的靶向类药物，芦可替尼治疗骨髓纤维化过程中，最常见的血液学不良事件是血红蛋白和血小板的下降，最常发生在前3个月，用药的前3个月需要密切监测血常规，血细胞的变化，3个月之后大部分患者慢慢进入平台期，可能会相对稳定，甚至会有部分患者进入恢复的过程，但是往往很难恢复到原有基线的水平。

如果在使用药物前3个月出现贫血，输血是最为直接的方法。在芦可替尼治疗的基础上，可以联合一些改善贫血的药物，根据患者的具体情况选择，包括促红细胞生成素的应用、糖皮质激素、雄激素、免疫调节剂的应用可改善患者的贫血，可以根据患者的具体情况由医生判断选择哪个药物最合适。

另外一个策略，就是期待有新的对于贫血患者更加友好的JAK抑制剂尽快上市，比如吉卡西替尼。新的药物上市之后，我们可以选择更换JAK抑制剂来改善贫血的症状。

如果联合这些药物效果都不好，没有新的JAK抑制剂的情况下，可以适当地减少芦可替尼的剂量，减少芦可替尼剂量的同时意味着缩脾改善症状的疗效会受到影响，我们需要权衡这二者之间的关系，通过剂量的调整，希望既不明显的影响缩脾和改善症状的疗效，又能够明显减轻血红蛋白的下降程度。因为不同的病人会有不同的特点，我们在选择药物上会有不同的考虑。任何药物的联合应用或调整，我们都要关注它相应带来的不良事件，所以我们必须在医生的建议和指导下进行。

问题2:一年前看病后医生让我服用芦可替尼，后来就没再去过医院，也没有关注基因检测结果，我现在一直在吃阿司匹林，害怕吃芦可替尼有副作用，暂时没有吃可以吗？

答：如果你明确是一个诊断骨髓增殖性肿瘤的患者或者是骨髓纤维化的患者，越早进行治疗疗效越好，不良反应相对会更少，建议遵医嘱，如果不是经济或者其他方面的原因的话，还是建议尽早地接受靶向类药物的治疗。因为任何药物的用药都要把握它的适应症，我们也会权衡利弊。任何药物都会有副作用，就看我们需要治疗的作用哪个更强烈，我们在治疗的过程中，可以通过调整用药来降低副作用而达到较好的治疗效果，这是我们所期待的。所以我们不能因噎废食，不能因为有副作用就不接受药物的治疗，这样会延误治疗，所以我建议你还是要遵照医嘱进行治疗。

问题3:骨髓纤维化可以中药治疗吗？

答：这也是一个非常共性的问题，我们在门诊经常会碰到患者提出这样的问题，因为我们医院以西医治疗为主，所以对中医了解有限，但是中药是我们国家的国粹，在中国人整体的延续中发挥了重要的作用，中药有它一定的价值和贡献。

我们并不反对患者使用中药进行治疗，比如中药在活血化淤方面有着优势，在慢性疾病的调理上也有一定的优势。但是我们强调几点，在应用中药的时候首先要明确西医的诊断，一定要跟大夫进行沟通，你现在用的是什么药，因为中西医结合的时候中药也并不是没有任何不良反应的，我们曾经碰到过应用中药之后出现肝功能异常、肾功能异常的情况。所以说这方面大家也是要关注的，你咨询用中医治疗的时候，也一定要把你现有的治疗方案完整地告诉中医大夫，再进行中医治疗的决策。所以我的想法是单纯靠中药来治疗肿瘤性的疾病，可能也达不到完全治愈的效果，中医作为一个辅助的调理治疗还是可以发挥一定的作用，可以考虑中西医结合治疗，西医治疗时一定不要隐瞒，要详细地跟大夫交待使用药物的情况。中医跟西医的理论不同，避免药物之间的反应。

一定要到正规的中医医院，不建议使用一些偏方，要到正规的中医院血液科去接受正规的治疗，可以作为一个辅助治疗的方法。

问题4：是否可以用罗培干扰素降低血小板，除了用干扰素目前是否还有更安全的降血小板的方法？

答：罗培干扰素是国内刚获批的一种国外超长效的干扰素，这种干扰素的优点在体内作用的半衰期比较长，两周给一次药，不良反应相对会低一些。但缺点是它非常贵，一年可能要花费几十万，不是普通家庭可以承担的。除了罗培干扰素，我们还可以选择短效干扰素和国产的聚乙二醇干扰素。聚乙二醇干扰素是介于短效和罗培之间的，基本上给药是一周一次，在满足降血小板的需求的同时，也更加方便，不良反应相对较低。

不用干扰素还有什么好的办法？假如这个患者是原发血小板增多症，就是干扰素和羟基脲，干扰素主要使用于年轻患者，包括孕妇和特殊的人群。因为羟基脲是一种化疗药物，虽然长期的治疗第二肿瘤的风险并不是特别地确切，但是临床研究上得出的数据也比较矛盾，但是毕竟是一种化疗药，所以现在临床医生多把羟基脲用在60岁以上的老年人群。所以还是要根据患者的具体情况进行选择。

降血小板的方法现在主要是羟基脲和干扰素。再是芦可替尼是不是可以用？芦可替尼虽然没有批适应症，但是可以用在一些特殊的人群，假如患者全身症状很明显，或者有严重的脾大，或者患者是前期的骨髓纤维化，这些时候是可以考虑芦可替尼的。包括现在还有一些临床试验，如李冰教授介绍的我们科马上要开展的LSD1的抑制剂，未来此类的慢性血液肿瘤治疗的药物会越来越多。

问题5：病友群里面看到骨髓纤维化的患者参加杰克替尼的试验，而且是免费的，想咨询一下我们血研所这边是不是有类似的研究？

答：我们有一项新的JAK抑制剂的临床研究，目前在开展当中。但所有不同的临床研究都有不同的入组标准，如果有患者有意愿参加临床试验，需要您带着既往的诊断和治疗的资料来我们中心，做一个完善的评估来判断是否可以参加这一类的临床实验，相信在未来几年内，针对增殖性肿瘤临床试验会越来越多，希望有需求的患者及时通过我们的专科门诊和线上的平台进行咨询。

MDS和MPN诊疗中心2025年3月5日编辑：曹雅云

审核：赵金影肖志坚

转载自：血液病医院MDS和MPN诊疗中心

一起改变MF-MAKE FUTURE——2025年科普患教会圆满落幕