“白求恩·医彩纷呈”血小板增多症患者生存质量蓝皮书调研中期讨论会召开！

2022年12月3日，由北京白求恩公益基金会、山东省同心家园公益基金会联合携手全国血液科专家共同发起的“白求恩·医彩纷呈”血小板增多症患者生存质量蓝皮书调研中期讨论会在线圆满召开！

此次会议，由华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、中国医学科学院血液病医院张磊教授担任大会主席，北京白求恩基金会志愿者管理中心高航主任主持会议，并特邀二十多位全国血液病领域专家出席会议，全程吸引了数万名医患共同在线参与。

大会致辞

会议伊始，大会主席胡豫教授做开幕致辞。胡教授首先向各位与会专家和基金会的支持表示了感谢，并讲到血小板增多症有血栓等严重的疾病风险，如果不进行正规的预防治疗，随着病情的进展会威胁到患者的生命。为控制疾病风险的发生，规范疾病诊疗及患者管理，我们汇聚于此，深入探讨血小板增多症疾病的相关解决方案，促进血液疾病的诊疗发展，帮助患者提高生存契机，回归正常生活。

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随后，大会主席张磊教授致辞。张教授表达了对与会专家学者的感激，他希望通过本次会议能够精确的判断中国原发性血小板增多症的发生及发展，准确的进行诊断及治疗，最终推动诊疗水平的整体提升。

紧接着，高航主任致辞。高主任强调了血小板增多症的出血及血栓风险为患者和家属带来的经济及生存负担，呼吁用公益的力量，提高患者的生存质量。

调研汇报

山东省同心家园公益基金会张琳女士介绍了“白求恩·医彩纷呈”血小板增多症患者生存质量蓝皮书调研的目的及问卷执行情况，截止到11月底共有557名患者参与了蓝皮书问卷调研活动，这些问卷多数来自于线上的患者。虽然整体进度上受疫情的影响，但是调研工作进行得很顺利，和各地医生、患者的大力支持是分不开的。相信在防疫政策的逐步优化下，会有更多线下门诊的患者参与进来。张女士希望通过公益的力量为患者带来更多福祉，让不一样的患者，一样的生活！

中国医学科学院血液病医院鞠满凯教授对“白求恩·医彩纷呈”血小板增多症患者生存质量蓝皮书调研的问卷结果进行了分析及汇报。在调查的原发性血小板增多症患者中，有38%的患者认为“原发性血小板增多症是个慢性病，只要坚持服药问题就能控制好”；有37.6的%患者表示“我很重视身体健康，不论疾病严重与否我都会全力去治，原发性血小板增多症也不例外”；有12%的患者认为“原发性血小板增多症是个很严重的病，无论如何我都要积极治疗”；还有7.8%的患者说“原发性血小板增多症是很严重的病，我得了病之后内心感到很恐惧”；2.7%的患者认为“原发性血小板增多症是个慢性病，只要身体不难受，不用一直吃药”；最后余下2.2%的患者有不同想法，认为“原发性血小板增多症只是血小板多一点，不致命，能不吃药就不吃药”。

根据目前的调查结果，鞠教授还谈到，经济压力成为多数原发性血小板增多症患者面临的主要心理压力，次要压力来自对药物副作用的考量。因此，药物医保政策改良成为大多患者主要关注的愿景。

专家论坛

张磊教授为大家详细介绍了我国儿童原发性血小板增多症的现状及特点，张教授强调原发性血小板增多症（ET）在儿童中非常罕见，目前国内外尚缺乏关于特异性针对儿童ET的诊断、预后判断及治疗的指南。儿童ET的诊断不能完全依赖成人标准，而是需要儿童ET特异的诊断标准，对血栓风险及生存相关的预后判断标准也不同于成人，因此，治疗方面尚不能依据成人的预后分层来指导治疗，仍需要更大样本量的研究以及更长时间的随访来制定。

华中科技大学同济医学院附属协和医院张敏教授在《MPN治疗现状》的报告中指出，从2016年开始干扰素、聚乙二醇干扰素、羟基脲作为了MPN治疗的一线推荐。在未来，调节肿瘤微环境和恢复抗肿瘤免疫监视有望成为MPN的新疗方法。

北京协和医院段明辉教授为大家解析了MPN的治疗目标。段教授强调MPN患者需要按照分型、危险分层进行治疗，目前主要治疗目标是症状缓解、避免血栓、延长生命，而新的药物治疗策略可明显降低基因定量、减轻症状、降低血栓风险、推迟纤维化和急变、甚至于可能治愈疾病，部分偏晚期患者异体移植治疗可以治愈。

河南省肿瘤医院周虎教授解析干扰素治疗的患者获益情况。周教授指出，干扰素可以调节机体的先天免疫及刺激性免疫，改善肿瘤免疫微环境，且具有相对其他药物更高的血液学缓解率以及分子学缓解，因此可作为60岁以下患者首选用药。其中，聚乙二醇化的干扰素的血液学缓解率及5年无进展生存要更优于普通干扰素。

天津医科大学第二医院白洁教授解读《真性红细胞增多症专家共识》。白教授详细介绍了真性红细胞增多症羟基脲治疗耐药或不耐受的判断标准，真性红细胞增多症的疗效标准，以及真性红细胞增多症血栓栓塞多学科防治体系等。

中国医学科学院血液病医院付荣凤教授作《原发性血小板增多症的基因突变及预后》报告。付教授介绍了ET血栓预测模型、ET生存预后模型，并指出ET基因突变的挖掘有助于今后更完善的诊断、预后模型体系的建立。

福建医科大学附属协和医院胡建达教授为大家重点解读了“MPN患者是否能停药”的问题。基于现有的文献以及临床数据，胡教授指出：部分患者在经过干扰素的治疗后可获得深度分子学反应甚至完全分子学反应，并在尝试停药后仍可在一定时间内维持缓解状态，但达到缓解时间以及药物剂量还需进一步探索。

四川大学华西医院潘崚教授作《症状评估及生活质量问卷对于患者的意义》报告。潘教授指出，MPN患者的治疗除预防血管及血栓事件的发生外，更需要关注患者的症状及生活质量的改善。

山东大学齐鲁医院陈春燕教授作《MPN与血栓》的报告。陈教授强调，血栓栓塞是MPN患者主要致死致残原因，有大于35%的患者因血栓死亡或致残，积极进行MPN患者合并血栓多学科管理非常重要。

鞍山市中心医院冷青教授介绍了干扰素临床应用的不良反应管理。冷教授强调，充分了解干扰素治疗的不良反应，密切观察、及早发现不良反应并采取恰当处理措施是提高疗效的关键。

河北大学附属医院化罗明教授分享了妊娠期原发性血小板增多症的治疗。罗教授谈到，原发性血小板增多症的女性患者在受孕前应仔细评估是否有妊娠合并症高危因素，服用羟基脲治疗的患者(无论男、女)在受孕前至少应有3个月的洗脱期。

南方医科大学南方医院刘晓力教授作《ET/PV进展骨髓纤维化后的治疗》报告。刘教授强调MPN是一种预后不良的造血系统恶性肿瘤，有着持续进展的疾病特性，所以ET/PV进展骨髓纤维化后的诊断也需要结合病史、查体以及实验室检查等综合评估。就目前的治疗而言，ET/PV进展骨髓纤维化后的治疗仍然存在未被满足的临床需求，我们仍然寄希望于未来有更多新药和新的联合治疗方案。

大会总结