在真性红细胞增多症（简称：真红、英文缩写PV）的治疗策略中，干扰素常被提及。然而，值得注意的是，无论是传统的短效干扰素α还是聚乙二醇干扰素α，都未曾针对真性红细胞增多症这一适应症进行过专门的临床试验。罗培干扰素，被称为超长效干扰素，在欧美和中国历经10余年严格临床试验的验证，不仅展现出了显著的疗效，还成功获得了欧盟、美国FDA以及中国的上市批准，这一突破性的进展无疑为真红的治疗提供了全新选择！
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使用更加便利，真红唯一获批
传统短效干扰素α需隔1天注射1次或1周注射3次，给药频繁；聚乙二醇干扰素α每周1次给药，它们均获得指南推荐，但还没有获批真红治疗的适应症。
罗培干扰素是美国食品药品管理局（FDA）批准的首个用于治疗真红的干扰素，也是FDA批准的所有真红患者均可以使用的药物，于2024年7月获中国国家药品监督管理局批准上市，用于真红的治疗，成为国内首个具有真红治疗适应症的药物。罗培干扰素仅需每2-4周1次皮下注射给药，给药频率大大降低，患者用药更加便利，更为重要的是，罗培干扰素的最高用药剂量为500μg，是以往干扰素的至少数倍，可使患者达到更好的治疗效果[1]。
接下来我们就一起了解一下罗培干扰素的临床研究结果吧~
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疗效尤为显著，且能长期维持
一项在中国开展的罗培干扰素治疗真性红细胞增多症（PV）患者的关键性2期临床研究，该研究共纳入49例羟基脲耐药或不耐受的中国PV患者，每两周接受一次罗培干扰素治疗，起始剂量为250µg，如耐受则递增至350µg和500µg，经过52周的治疗后，无疾病进展的患者继续接受延长治疗阶段，长达24个月。最新的研究结果也在2024年美国血液病年会上展示，结果如下[2-3]：
●完全血液学缓解（CHR）：①起效更快：在治疗3个月时CHR率为44.9%、患者的首次血液学缓解的中位时间是92天。②长期疗效更显著：CHR率随治疗时间逐渐升高，治疗6个月和12个月时CHR分别为 61.2%和71.4%，后CHR持续维持在较高的水平，治疗2年，75.0%的患者达到了CHR。
●显著降低基因突变负荷：治疗12个月，中位JAK2 V617F等位基因负荷从61.2%降低至28.2%，治疗2年时，几乎所有患者（除1例外）均显示出JAK2 V617F基因负荷明显降低。中位JAK2 V617F的等位基因负荷平均值进一步降低为7.8%。更值得注意的是，25%患者在经过2年的治疗后，达到了完全分子学缓解，对于这部分患者，再持续治疗一段时间后将有机会实现长期无治疗生存的理想目标。
有欧美专家曾在中华医学会第十八次血液学学术会议上汇报：在欧美已经有一些真红患者经过罗培干扰素的长期治疗后，可以参加一些像马拉松、蹦极等极限运动，整个身体状况跟常人无异。
2年的治疗期间，没有患者出现疾病进展和恶化至骨髓纤维化或者急性白血病，没有患者出现血栓事件。
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不良反应少发生，减轻剂量可改善
传统短效干扰素α每周多次给药，副作用较大，在临床上的应用有限；聚乙二醇干扰素α与之相比副作用较低，但不良反应发生率仍为85.3%[4]，不良反应主要有疲劳、关节疼痛、肌肉疼痛等流感样症状，抑郁等神经精神性疾病等症状[1]。
在罗培干扰素的临床研究中显示其安全性良好[3]：大多数治疗相关的不良事件（TEAEs）为轻度或中度。最常见的TEAEs包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、白细胞（WBC）计数降低、中性粒细胞计数降低，所有这些AEs均可有效管理且可逆。
罗培干扰素不良反应发生率显著低于以前的干扰素制剂，大多数患者不良反应较轻，减少用药剂量后症状即可改善[3-5]。
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罗培干扰素一经问世就吸引住了众人的目光，疗效显著，使用方便，且耐受性良好，填补了真红治疗领域的空白，获得了国内外诸多PV诊疗指南的首选推荐！
除了真红适应之外，罗培干扰素于2020年启动的原发性血小板增多症的全球多中心临床研究近期也揭晓了研究结果，据公司官网宣布疗效显著[6]。据悉，很快会向中国药监局提出新适应症申请，原发性血小板增多症患者朋友同样可以翘首以盼！
参考文献：
[1]FDA批准Besremi(ropeginterferonalfa-2b-njft)用于治疗真性红细胞增多症[J].广东药科大学学报,2021,37(6):40.
[2]Suo SS, Fu RF, Qin A,et al. Effective Management of Polycythemia Vera With Ropeginterferon Alfa-2b Treatment. J Hematol. 2024 Apr;13(1-2):12-22. doi: 10.14740/jh1245. Epub 2024 Apr 9.
[3]Shanshan Suo, Rongfeng Fu, Albert Qin,et al; Remarkable Molecular Response in Patients with Polycythemia Vera Treated with Ropeginterferon Alfa-2b. Blood 2024; 144 (Supplement 1): 4562. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2024-203148
[4]滕广帅,张宇卉,王艳,等. 聚乙二醇干扰素-α2b治疗骨髓增殖性肿瘤的有效性及安全性.中华医学杂志,2023，103(45):3645-3651.DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20231007-00654
[5]赵颂扬,肖志坚.新型长效α干扰素治疗Ph-骨髓增殖性肿瘤的研究新进展[J]. 国际输血及血液学杂志,2021,44(04)：277-283.DOI:10.3760/cma.j.cn511693-20210312-00056
[6]www.wealth.com.tw
【今日话题】
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