科普时间 | 沙利度胺联合疗法：原发性骨髓纤维化治疗新突破

原发性骨髓纤维化（PMF）作为一种常见的血液系统恶性疾病，其发病机制复杂，临床表现多样，严重影响患者的生活质量和健康状态。随着医学研究的深入，药物治疗成为缓解PMF症状、改善患者预后的有效手段。多种药物联用可发挥协同作用，提高疗效。今天我们一起了解一下沙利度胺、泼尼松联合十一酸睾酮胶丸在治疗PMF方面的效果~

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图源：摄图网

多种药物联用治疗PMF，发挥协同作用

目前，异基因造血干细胞移植是根治PMF的唯一方法，但受限于临床条件，多数患者只能接受药物姑息性治疗。临床上，多种药物联用，起到了协同作用^[1]。

沙利度胺，作为一种兼具抗血管生成与免疫调节特性的药物，其核心作用机制在于通过诱导自由基介导的DNA氧化损伤，从而对肿瘤细胞生长发挥抑制乃至杀灭效应，因而在临床上被广泛应用为一种广谱抗肿瘤治疗手段^[2]。此外，深入研究表明，沙利度胺还能有效阻断转化生长因子β、纤维母细胞生长因子及血小板衍化生长因子的释放，进而减少胶原细胞与骨髓纤维母细胞的合成活动，这对于PMF疾病的进展起到了关键的抑制作用^[3]。

值得注意的是，在PMF的综合治疗方案中，抗炎药物的联合应用亦被视为不可或缺的一环。临床实践中，沙利度胺与泼尼松联合治疗PMF疗效显著，同时改善了患者的治疗耐受性。尤为值得一提的是，即便在沙利度胺的使用剂量被适度减少的情况下，其治疗效果也并未出现明显的降低，这为治疗方案的优化提供了重要依据^[4]。

另一方面，十一酸睾酮胶丸，作为天然睾丸酮脂肪酸酯的制剂，该药物通过促进蛋白质合成、红细胞生成以及骨骼生长等生理过程，显著提升了患者的免疫功能，在PMF患者的治疗中，取得了一定的临床疗效^[5]。

沙利度胺和泼尼松联用，具备了抗炎和免疫调节的作用，再联合十一酸睾酮胶丸可直接促进红细胞生成，治疗贫血。这一发现进一步丰富了PMF治疗的药物选择，为患者的个体化治疗提供了更多可能性。

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沙利度胺、泼尼松联合十一酸睾酮胶丸治疗PMF提高临床疗效

临床研究评估了沙利度胺、泼尼松联合十一酸睾酮胶丸在改善PMF患者贫血症状、提高临床疗效及安全性方面的效果。下面是研究方案及结果^[1]：

●治疗方案

患者接受沙利度胺、泼尼松联合十一酸睾酮胶丸治疗，连续治疗3个月，期间密切观察患者临床症状改善情况及药物不良反应。

●治疗结果

经过治疗后，患者脾脏肿大、血小板计数以及血红蛋白指标情况均显著优于治疗前，详见表1。并且，患者骨髓检查病理分级显示，治疗后，0级患者数量显著高于治疗前。

表1 患者治疗前后脾脏肿大、血小板计数、血红蛋白指标对比情况（x¯±S）

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治疗过程中，总体不良反应发生情况较多，腹胀、便秘、头晕等药物不良反应发生率较高，详见表2。

表2 患者不良反应发生率[n（%）]

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经过治疗后，患者指标明显优于治疗前，且0级患者数显著高于治疗前，说明三者联合治疗PMF可有效改善患者临床症状。治疗期间虽不良反应较多，但未有患者因不良反应终止治疗，表明此次联合治疗产生药物不良反应患者可耐受。

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沙利度胺以其抗血管生成和免疫调节的双重特性，有效抑制肿瘤细胞的生长，并减少骨髓纤维化过程中的胶原与纤维母细胞合成，从而控制病情进展。泼尼松的加入，则进一步强化了抗炎和免疫调节的效果，提高了患者的治疗耐受性。尤为重要的是，十一酸睾酮胶丸作为天然睾丸酮的制剂，通过促进红细胞，直接针对PMF患者常见的贫血症状进行治疗，显著提升了患者的生活质量。三者的联合使用，不仅在控制病情、缓解症状方面表现出色，还通过各自的药理机制互补，形成了更为全面和有效的治疗方案。

参考文献：

[1] 郝秀君,杨艳敏,徐伟格,赵志芳,李英新．沙利度胺,泼尼松联合十一酸睾酮胶丸在原发性骨髓纤维化患者贫血中治疗效果[J]．养生保健指南,2021,000(10):17

[2] 左学兰,张岘.原发性骨髓纤维化治疗进展[J].临床内科杂志,2016,33(3):158-161.

[3] 王春玲,陈宝安,李玉峰，等.迁延26年原发性骨髓纤维化转化为急性巨核细胞白血病一例分析及文献复习[J].中华老年医学杂志,2013,32(10):1087-1089.

[4] 张壮儒,林楚怀,杨永怀,等.原发性骨髓纤维化的骨髓形态及临床效果观察[J].中国医药科学,2016,6(9):131-133.

[5] 刘洋,周凡,刘景华,等.原发性骨髓纤维化63例转化为白血病的危险因素分析[J].临床军医杂志,2014,42(7):680-681,687.

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