Q&A – 真性红细胞增多症多久会转变为骨髓纤维化？如何面对？

真性红细胞增多症（PV）是“披着羊皮的狼”？

真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性疾病，但在我们日常生活中并不常见，加之该病早期症状不典型，病情进展缓慢，因此有不少患者容易产生麻痹思想，把PV当做一般的慢性病。但残酷的是，真性红细胞增多症并非良性血液疾病！

作为一种造血干细胞的慢性骨髓增生性肿瘤，JAK2V617F体细胞突变是PV发病机制的主要驱动源。骨髓纤维化(MF)是PV主要的并发症，进展为骨髓纤维化后可能会发生疾病加速而转化为急性髓细胞白血病（AML）。据统计，PV向骨髓纤维化和白血病转化的比例分别为5.0%和1.3%。

所以，PV虽然起病隐秘，不易被发现，且进展缓慢，但病友们千万不能被其“羔羊般的表面”所迷惑而掉以轻心。

既然是恶性血液疾病，得了PV能活多久？多久出现MF？

PV如果通过规范有效的治疗，一般是可以控制病情发展，阻止真性红细胞增多症转变为骨髓纤维化/白血病，而获得一个较为可观的生存时间的。

有研究数据表明，如果PV患者没有其他并发症发生，那么PV患者可生存15~20年，甚有报道存活30年以上者。如果病情维持得好，甚至可以生存更久！

也有的PV患者病情控制不良，可能4~5年会发展为骨髓纤维化。当然，就算进展为骨髓纤维化，其危险性也分可为低危、中危、和高危三种级别。根据最常用的是国际预后积分系统(简称IPSS)：中、低危的骨髓纤维化患者生存期是相对较长的；只有高危的骨髓纤维化患者其中位生存期2~3年左右，部分可能会转化为急性白血病。

急性粒细胞白血病

既然是恶性血液疾病，得了PV能活多久？多久出现MF？

如果真性红细胞增多症已经发生转变，那患者需及时到院明确现阶段病情病况，尽可能的排除高危因素，采取相应治疗以达到延长生存时间的目的。例如：

●干扰素治疗：对于脾大的MF患者有较好的缓解效果，同时对骨髓纤维化也有一定的抑制效果。

●靶向药治疗：临床常用的有芦可替尼。目前芦可替尼也进入了医保，患者可以了解当地医保政策后选择。近几年，也有更多新的靶向药物研发，MF临床试验的指标也有所扩大，包括BCL2抑制剂 Navitoclax、靶向CD123（白介素-3受体α）Tagraxofusp、MDM2抑制剂 KRT-232、端粒酶抑制剂 Imetelstat 、BET溴结构域蛋白抑制剂Pelabresib、表观遗传性药物Bomedemstat和阿扎胞苷等都是潜在的治疗靶点。

●临床试验：正在开展临床试验的新型药物，包括TQ05105，是具有全新化学结构的1类新药，属于JAK2抑制剂；LNK01002，是JAK1、JAK2和FLT3的多靶点抑制剂；Parsaclisib（帕莎替尼），是IA类PI3K酶的一种新型、强效和选择性抑制剂等等。

●其他治疗：异基因造血干细胞移植等。