研究目的：旨在评估FDA批准（1997年）阿那格雷用于ET治疗后，其对患者总生存期与骨髓纤维化进展的影响。研究人群：研究共纳入1967年10月27日至2017年12月29日期间在梅奥医学中心就诊的1076例被诊断为原发性血小板增多症的成年患者（＞18岁）。根据确诊年份进行分组，一组为1997年之前确诊治疗的患者，另一组为1997年-2017年之间确诊治疗的患者。研究设计：使用国际预后评分系统（IPSET）对患者进行风险分层，分为高、中、低风险。通过回顾性分析医疗记录，收集了包括生存、无纤维化生存和无血栓生存的数据。采用Kaplan-Meier方法准备生存曲线，并使用Log-rank测试比较不同组间的差异。研究结果：●生存率：1997年后确诊的患者整体生存率（OS）显著低于1997年前确诊的患者（P =0 .006；HR 1.4，95% CI 1.1-1.7）。这表明，1997年之后确诊的患者生存期相对缩短（图1）。
图1 总生存期对比
●纤维化进展：1997年后确诊的患者的无纤维化生存期（MFFS）也显著降低（P < 0.001；HR 4.2，95% CI 2.7-6.5）。这提示纤维化进程在1997年后确诊的患者中存在进展加速。●血栓形成：在血栓形成方面没有显著差异。但1997年后确诊的患者在诊断时有更高的骨髓纤维化2级及以上、异常核型和CALR突变的频率，以及较低的静脉血栓形成率。●治疗差异：尽管数据不完整，但1997年后确诊的患者在转诊时使用阿那格雷的频率较高。●其他MPN比较：对真性红细胞增多症（PV）和原发性骨髓纤维化（PMF）的类似分析未显示生存率有显著差异。
图源：摄图网
虽然阿那格雷能减少血小板数量，但也可能会加速疾病进展，生存期显著缩短。因此，患者在选择治疗时，需要和医生讨论药物的潜在风险，注意定期检查以监控病情变化。与医生保持良好沟通，确保治疗方案安全有效。参考文献：[1]Arber DA, Orazi A, Hasserjian R, et al. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia［J］. Blood, 2016, 127（20）: 2391- 2405. DOI: 10.1182/blood-2016-03-643544[2]Puglianini OC, Peker D, Zhang L, et al. Essential Thrombocythemia and Post- Essential Thrombocythemia Myelofibrosis: Updates on Diagnosis, Clinical Aspects, and Management［J］.Lab Med, 2022. DOI: 10.1093/labmed/lmac074[3]张磊，付荣凤. 我如何诊断和治疗原发性血小板增多症. 中华血液学杂志，2023，44(01):26-31. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.005[4]Tefferi A, Szuber N, et al. Decreased survival and increased rate of fibrotic progression in essential thrombocythemia chronicled after the FDA approval date of anagrelide. Am J Hematol. 2019 Jan;94(1):5-9. doi: 10.1002/ajh.25294. Epub 2018 Oct 17.
