骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一种慢性骨髓来源的恶性肿瘤。α干扰素在30年前就用于骨髓增殖性肿瘤的治疗，然而在早期，α干扰素应用缺少官方的指导，使其使用受到限制。近年来研究发现，α干扰素对于骨髓增殖性肿瘤具有潜在的疾病改善效果，尤其是长效α干扰素的出现。那么α干扰素是怎样改善骨髓增殖性肿瘤病情的？我们请北京协和医院血液内科段明辉教授做详细解答。
问题一：骨髓增殖性肿瘤（MPN）是种什么疾病？
骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组起源于造血干细胞的克隆性血液系统肿瘤，这里提到的起源造血干细胞，是机体具有自我更新和多项分化能力的一类干细胞。我们机体所有的血细胞和免疫细胞都由它分化而来，若是造血的源头出现了问题，就会严重影响我们机体的造血功能，并引发多种相关的并发症。
问题二：骨髓增殖性肿瘤都包括哪些疾病？
骨髓增殖性肿瘤包括九种疾病。经典费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化。
问题三：干扰素在治疗骨髓增殖性肿瘤的优势在哪里？
α干扰素是治疗这几类骨髓增殖性肿瘤的传统药物之一，对这几种类型的骨髓增殖性肿瘤都有较好的疗效，它具有抑制细胞增殖的作用，还能抑制一些刺激血小板生成的细胞因子的表达，还使我们机体的造血干细胞能够向下分化，从而促进正常造血，并能够提高患者的免疫力，促进机体清除肿瘤细胞的能力。近些年的研究进一步发现，大多数本病患者都由JAK2、CARL等基因突变驱动，而α干扰素，不仅能够使患者临床症状减轻，还能降低这些驱动基因的突变比例，推迟疾病进展和延长患者寿命，这使得临床上更加重视α干扰素的应用。
问题四：干扰素有哪些不良反应？
干扰素初用时会导致发热、头痛等流感样表现，长期注射干扰素有可能产生甲状腺功能减低、肝功能异常、失眠、抑郁等不良反应。
问题五：干扰素可分为哪些类型？
根据作用时间不同，可分为短效干扰素和长效干扰素。而普通干扰素在机体内的作用时间很短，隔天就要注射一次，这种给药方式使得患者难以接受和依从，因而限制了干扰素的临床使用。现在已经开发了多种新型长效α干扰素制剂，比如聚乙二醇α干扰素、聚乙二醇脯氨酸α干扰素等，它们在体内的作用时间很长，能够延长给药间隔。相较于普通的α干扰素，它的优势不仅仅是少打几针药的问题，剂型改良以后，普通α干扰素的不良反应发生率和严重程度都有明显降低。聚乙二醇脯氨酸α干扰素已经分别在2019年2月与2021年的11月通过了欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗成人真性红细胞增多症患者。
问题六：长效α干扰素可以联合靶向药物治疗骨髓增殖性肿瘤吗？
目前有将治疗骨髓增殖性肿瘤的靶向药物，也就是芦可替尼与长效α干扰素联合使用的多项临床研究，两种药物的协同作用，可能进一步提高临床疗效，为临床提供一种新的治疗思路。随着长效α干扰素制剂的改良与新治疗方案的提出，为骨髓增殖性肿瘤患者提供了更多的治疗手段，获得更好的疗效。我们也期待长效α干扰素在临床的广泛使用，使更多患者受益。
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